التحرير الجيني ساعد طفلًا واحدًا، فهل يمكن أن يساعد الآلاف؟

في هذه الأثناء، كان موسونورو وأرينز نيكلاس مشغولين بالتوصل إلى كيفية علاج المزيد من الأطفال. ستركز تجربتهم على الأطفال الذين لديهم طفرات في واحدة من الجينات السبعة، بما في ذلك CPS1، مما يؤثر على القدرة على معالجة الأمونيا. إنهم يخططون لاستخدام نفس مكونات التحرير الأساسية تقريبًا التي تم استخدامها لعلاج KJ.

لكن الباحثين سيستبدلون مكونًا رئيسيًا واحدًا من محرر القاعدة: مقتطفه من دليل RNA، الذي يوجه محرر القاعدة إلى حرف DNA المراد استبداله. ويجب تصميم تسلسل دليل الحمض النووي الريبوزي (RNA) ليتناسب مع الطفرة المحددة لكل طفل.

The US Food and Drug Administration (FDA) would normally require each new formulation to undergo a separate clinical trial, with safety tests to ensure that the gene-editing components are not toxic. ولكن في هذه الحالة، أشارت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إلى أنها ستقبل بعض بيانات السلامة الخاصة بعلاج KJ.

ومع هذه التغييرات، يتوقع موسونورو أن الفريق سيكون قادرًا على تقليص الوقت اللازم لإنتاج العلاج من ستة أشهر إلى ثلاثة أو أربعة.

دليل المنظمين

وينشر العلماء أيضًا الكثير من المراسلات المكتوبة التي أجروها مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، لتكون بمثابة نموذج للباحثين الآخرين. يقول فيودور أورنوف، الذي يدرس تحرير الجينوم في جامعة كاليفورنيا، معهد بيركلي لعلم الجينوم المبتكر (IGI)، وساعد في ابتكار علاج KJ، إن الفريق الموجود في ولاية بنسلفانيا سيكون “مثالًا نموذجيًا لـ “المد الصاعد الذي يرفع جميع القوارب”. يقول: “نحن في IGI سنركب هذا المد بكل امتنان”.

إلى أي مدى يمكن أن يحمل هذا المد الجميع هو سؤال مفتوح. ويأمل موسونورو أن تفكر إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في الموافقة على العلاج بمجرد علاج ما بين 5 إلى 15 طفلًا آخر. لكن الباحثين سيحتاجون إلى العثور على شركة لرعاية التطبيق.

يقول مابل: “إن العلاجات الشخصية هي بالتأكيد الاتجاه الذي نحتاج إلى التوجه نحوه”. “هذه التكنولوجيا يمكن أن تكون أكثر من مجرد تغيير لقواعد اللعبة. يمكن أن تكون ثورية.”

تم نسخ هذه المقالة بإذن وكان نشرت لأول مرة في 31 أكتوبر 2025.